В НМИЦ гематологии готовят первый в России CAR-T-клеточный препарат, доступный для пациентов по всей стране. Это достижение отметил академик Александр Румянцев в ходе заседания ПМЭФ, посвященного клеточной терапии.
Уже сейчас готовится пакет документов для условной регистрации нового CAR-T-препарата, а параллельно с этим продолжаются клинические испытания, которые покажут его эффективность в долгой перспективе. Об этом корреспонденту «Научной России» рассказала Аполлинария Боголюбова-Кузнецова, руководитель управления биомедицинских технологий НМИЦ гематологии Минздрава России.
«CAR-T-препарат на данный момент доступен в виде высокотехнологичного лекарственного препарата и индивидуального медицинского клеточного продукта. Если мы говорим про лекарственный препарат, то он прошел свое первое клиническое исследование I/II фазы. В нем участвовали пациенты с рецидивами и рефрактерными формами B-клеточных злокачественных новообразований. Для каждого пациента был изготовлен персональный CAR-T-клеточный продукт, после чего была оценена эффективность терапии на 28-й день после введения продукта. Сейчас продолжается другое клиническое исследование, которое оценивает эффективность терапии в течение года после введения препарата. Его результаты мы получим уже в конце этого года», — рассказала Аполлинария Боголюбова-Кузнецова.
Особенность CAR-T-клеточной терапии состоит в персонализированном лечении с помощью генетически модифицированных собственных клеток пациента. Новый препарат относится к классу анти-CD19 CAR-T-препаратов, то есть это генетически модифицированные T-лимфоциты пациента. В результате модификации на поверхности клеток появляется химерный антигенный рецептор (CAR) — белок, который распознает «мишень» и атакует ее. В данном случае такой мишенью становятся CD-19 — белок-маркер на поверхности B-клеток.
«CAR-T-клеточный препарат способен убивать B-клетки и таким образом избавлять организм от опухолевой массы. Мы создали классический CAR-T-клеточный продукт, то есть он изготавливается из собственных T-клеток пациента, которые в процессе производства генетически модифицируются лентивирусным вектором и вводятся обратно пациенту», — отметила Аполлинария Боголюбова-Кузнецова.
По словам ученой, все этапы создания препарата, от разработки до клинических исследований, проводились в НМИЦ гематологии. Здесь же находится и производственная площадка, которая обеспечивает массовое производство. Ожидается, что такой подход серьезно облегчит задачу сделать препарат общедоступным. Важно и то, что новый CAR-T-препарат может быть зарегистрирован как лекарственный препарат, а не только как индивидуальный биомедицинский клеточный продукт. В виде ИБМКП он тоже используется, но, в соответствии с законодательством, только в формате госпитального исключения.
Фото: armmypicca / 123RF
Новость подготовлена при поддержке Министерства науки и высшего образования РФ
