Ученые из Тринити-колледжа в Дублине разработали новый подход к генной терапии, который обещает в один прекрасный день вылечить глазное заболевание, которое приводит к прогрессирующей потере зрения и затрагивает тысячи людей по всему миру, - пишет eurekalert.org со ссылкой на Frontiers in Neuroscience.
Исследование, в котором участвовали клинические группы из Королевской больницы глаз и ушей Виктории в Дублине также имеет значение для гораздо более широкого набора неврологических расстройств, связанных со старением.
Характеризующаяся дегенерацией зрительных нервов, доминирующая атрофия зрительного нерва обычно начинает вызывать симптомы у пациентов в раннем взрослом возрасте. К ним относятся умеренная потеря зрения и некоторые дефекты цветового зрения, но степень тяжести варьируется, симптомы могут со временем ухудшаться, а некоторые люди могут ослепнуть. В настоящее время нет способа предотвратить или вылечить атрофию.
Ген (OPA1) предоставляет инструкции по производству белка, который содержится в клетках и тканях по всему телу и имеет решающее значение для поддержания надлежащего функционирования митохондрий, которые являются производителями энергии в клетках.
Без белка, продуцируемого OPA1, функция митохондрий является неоптимальной, а митохондриальная сеть, которая в здоровых клетках хорошо взаимосвязана, сильно нарушена.
Для людей, живущих с доминирующей атрофией зрительного нерва, именно мутации в OPA1 и дисфункциональных митохондриях ответственны за начало и прогрессирование заболевания.
Новая генная терапия
Ученые во главе с доктором Дэниелом Мэлоуни и профессором Джейн Фаррар из Школы генетики и микробиологии Тринити разработали новую генную терапию, которая успешно защитила зрительную функцию мышей, которых лечили химическим веществом, нацеленным на митохондрии, и которые, как следствие, жили с дисфункцией митохондрий.
Ученые также обнаружили, что их генная терапия улучшила работу митохондрий в клетках человека, содержащих мутации в гене OPA1, что вселяет надежду, что она может быть эффективной у людей.
Доктор Мэлони, научный сотрудник, сказал: «Мы использовали хитроумную лабораторную технику, которая позволяет ученым вводить определенный ген в клетки, которые в нем нуждаются, с помощью специально созданных безопасных вирусов. Это позволило нам напрямую изменить функционирование митохондрий в обработанных нами клетках, повысив их способность производить энергию, которая, в свою очередь, помогает защитить их от повреждения клеток. Интересно, что наши результаты демонстрируют, что эта генная терапия на основе OPA1 потенциально может принести пользу при таких заболеваниях, как доминирующая атрофия зрительного нерва, которые возникают из-за мутаций OPA1, а также, возможно, при более широком спектре заболеваний, связанных с дисфункцией митохондрий».
Важно отметить, что дисфункция митохондрий вызывает проблемы в ряде других неврологических расстройств, таких как болезнь Альцгеймера и Паркинсона. Воздействие постепенно нарастает со временем, поэтому многие могут связывать такие нарушения со старением.
Профессор Фаррар, профессор-исследователь, добавил: «Мы очень
воодушевлены перспективой этой новой стратегии генной терапии,
хотя важно подчеркнуть, что еще предстоит пройти долгий путь с
точки зрения исследований и разработок, прежде чем этот
терапевтический подход может однажды стать доступным в качестве
лечения. Мутации OPA1 участвуют в доминирующей атрофии
зрительного нерва, и поэтому этот терапевтический подход на
основе OPA1 имеет отношение к заболеванию. Однако
митохондриальная дисфункция вовлечена во многие неврологические
расстройства, которые в совокупности затрагивают миллионы людей
во всем мире. Мы считаем, что у этого типа терапевтической
стратегии есть большой потенциал для влияния на общество».
[Фото: eurekalert.org]
