Ученые из Института молекулярной биологии им. В.А. Энгельгарта РАН (ИМБ РАН) разработали принципиально новый подход к лечению болезни Альцгеймера. В тесном сотрудничестве с коллегами из РНИМУ им Н.И. Пирогова при поддержке Минздрава России ведется активная работа над созданием инновационного лекарственного препарата на основе тетрапептида (малой молекулы, состоящей всего из четырех аминокислот) НАЕЕ. Проект находится на стадии клинических исследований.
Действующее вещество препарата абсолютно естественно для человеческого организма, и это стало уникальной особенностью нового лекарства. Исследователи обнаружили, что этот тетрапептид изначально присутствует в крови и цереброспинальной жидкости здоровых людей. Однако у пациентов с болезнью Альцгеймера его концентрация значительно снижена. Восполнение уровня этого эндогенного компонента может стать эффективной терапевтической стратегией.
Справка: Пептиды представляют собой цепочки аминокислот. До 50 аминокислот — это полипептиды, выше 50 — это уже белки. Ультракороткие пептиды — от двух до четырех аминокислот.
Первоначально авторы искали пептиды, комплементарные (подходящие по структуре, как ключ к замку) бета-амилоиду — полипептиду, который формирует патологические бляшки в мозге и разрушает нейронные связи. Как рассказал заместитель директора ИМБ РАН Владимир Александрович Митькевич, нужную молекулу-блокатор амилоида удалось синтезировать экспериментально, но в ходе дальнейших исследований ученых ждало открытие. Выяснилось, что этот пептид на самом деле является эндогенным и изначально присутствует в организме человека и животных. В ходе доклинических тестов на животных молекула показала полную безопасность даже в высоких дозах. Она успешно снижает количество амилоидных бляшек и купирует нейровоспаление, останавливая патологический процесс.
В разговоре с корреспондентом «Научной России» В.А. Митькевич также прокомментировал текущий статус проекта:
«Мы находимся в начале пути. Проверка препарата непосредственно на пациентах требует длительных процедур. Сейчас препарат находится на первой фазе клинических исследований. Эти испытания проходят на базе РНИМУ им. Н.И. Пирогова, специалисты которого будут заниматься разработкой готовой лекарственной формы и продвижением препарата. Наш институт, в свою очередь, выступил в роли научной базы: мы подготовили фундаментальную основу для того, чтобы можно было уже дальше транслировать этот пептид в практику».
Первая фаза клинических исследований направлена прежде всего на проверку безопасности применения лекарства у людей. Ученые подчеркивают, что путь от лаборатории до аптеки сложен, и эффективность, показанная на животных, еще должна подтвердиться на человеке. Тем не менее, фундаментальная основа дает авторам весомые поводы для оптимизма. Продвижением терапевтической формулы и проведением текущих клинических исследований руководит ректор РНИМУ им. Н.И. Пирогова Сергей Анатольевич Лукьянов.
Новость подготовлена при поддержке Министерства науки и высшего образования РФ
Фото в шапке текста: perig76 / 123RF. Фото на заставке видео: Елена Либрик / «Научная Россия»
