Препараты, содержащие фрагменты ДНК, используются в генной терапии – одном из ведущих направлений в современной медицине. Такие препараты можно применять для лечения наследственных, онкологических и инфекционных заболеваний. Но при разработке таких лекарств ученые сталкиваются с вызовом: как создать максимально безопасную для пациента и в то же время эффективную систему доставки генетической информации в клетку?
С точки зрения эффективности лучше всего с доставкой генетической информации справляются вирусы, и на их основе даже создаются лекарства – как, например, вакцина Спутник V. Однако работать с вирусами все же опасно, поэтому одна из актуальных задач исследователей – предложить невирусную систему доставки. Они бывают двух видов: липоплексы (основанные на липидах) и полиплексы (основанные на полимерах). Вторые считаются менее токсичными, поэтому выглядят более перспективным вариантом. О новой полимерной системе доставки, созданной в СПбГУ, «Научной России» рассказал один из авторов разработки Виктор Коржиков-Влах, кандидат химических наук, исполняющий обязанности заведующего кафедрой медицинской химии СПбГУ.
«Мы сделали полимер на достаточно сложной архитектуре: у него есть основная цепь (отрицательно заряженная гиалуроновая кислота) и привитые к нему цепочки из полилизина. Они прицеплены за счет быстрой химии – так называемой клик-химии. Эта система имеет меньшую плотность заряда, чем сам полилизин. Он, в свою очередь, обеспечивает связывание генетической конструкции и ее доставку внутрь клетки. Внутри клетки нуклеиновая кислота (собственно генетическая конструкция) отделяется от полимера и выполняет свои функции. Поэтому эффективность получилась достаточно высокая», - рассказал Виктор Коржиков-Влах.
В рамках лабораторных испытаний удалось доказать, что новая система доставки работает при лечении возрастной макулодистрофии – заболевания центральной части сетчатки, которая часто ведет к необратимой потере зрения.
«Есть такой белок, который называется фактор роста эндотелия сосудов. Раковые клетки выделяют этот белок, его становится много, и он стимулирует рост сосудов. В этом случае сигнал из ядра клетки идет на рибосому, чтобы на ней начался синтез этого белка. А малая интерферирующая РНК (рибонуклеиновая кислота, которая тоже может быть основой генетической конструкции) блокирует передачу этого сигнала, и клетка перестает синтезировать белок. То есть наша система доставки выключает фактор роста эндотелия сосудов в больных клетках. Благодаря этому при онкологии пропадает кровоснабжение опухоли, и она исчезает совсем или по крайней мере становится операбельной», - объяснил Виктор Коржиков-Влах.
Ожидается, что систему доставки можно будет точно так же использовать в лечении других онкологических и вирусных заболеваний.
Новость подготовлена при поддержке Министерства науки и высшего образования РФ
Фото: фотобанк Freepik
