Материалы портала «Научная Россия»

Ученые нашли способ лечения мышечной дистрофии

Ученые нашли способ лечения мышечной дистрофии
После клинических испытаний мускулатура пациентов начала производить недостающий белок.

Впервые ученым удалось восстановить недостающий белок в скелетных мышцах больных с мышечной дистрофией. Исследователи из Медицинского университета Базеля (Германия) опубликовали первые  результаты своей работы.

В здоровом организме обычно, когда клетки мышечной мембраны повреждаются, активируется белок дисферлин и восстанавливает разрывы мышечной оболочки. Но если этот восстанавливающий белок мутировал, протеасома (АТФ-зависимый белковый комплекс, ответственный за убиквитин — опосредованную деградацию белка) определяет диферлин как дефектный и устраняет его. Без этого белка поврежденные мембраны не могут восстановиться, это приводит к прогрессирующей потере клеток скелетных мышц и, таким образом, к снижению мышечной массы. Ученые сделали вывод, что собственная «система контроля качества» организма нейтрализует мутировавший дисферлин даже в том случае, когда его повреждение не привело к нарушению работы по восстановлению разрывов.

Исследовательская группа под руководством профессора Михаэля Зинрайха (Michael Sinnreich) продемонстрировала, что ингибиторы протеасом могут возобновить работу мутировавшего дисферлина в мышечных клетках больных дистрофией. Команда ученых уже провела клинические исследования — три пациента с мутацией дисферлина получили дозу ингибитора протеасом. Через несколько дней мускулатура пациентов начала производить недостающий белок на терапевтически эффективном уровне.

«Эти результаты могут иметь важное значение для лечения пациентов с мышечной дистрофией, а также других, ранее неизлечимых генетических заболеваний», — говорит профессор Зинрайх. 

лекарства медицинские исследования мышечная дистрофия убиквитин

Назад

Социальные сети

Комментарии

Авторизуйтесь, чтобы оставить комментарий