Канадские ученые обнаружили, что препарат, известный как ингибитор рецептора колониестимулирующего фактора 1 (CSF1R), помог замедлить развитие мышечной дистрофии Дюшенна у мышей. Лекарство повышает эластичность мышечных волокон, сообщает Университет Британской Колумбии. Выводы ученых появились в журнале Science Translational Medicine.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это тяжелое генетическое заболевание, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости и дегенерации из-за нарушения синтеза белка дистрофина, который помогает сохранить неповрежденными мышечные клетки.
Симптомы МДД обычно появляются в раннем детстве, и с возрастом пациенты сталкиваются с повышенной потерей мышечной функции. По мере развития заболевания многие пациенты вынуждены полагаться на средства передвижения, такие как инвалидное кресло, что в конечном итоге приводит к нарушению функции сердца и легких. Несмотря на то, что в последние десятилетия улучшения в области кардиологической и респираторной помощи увеличили ожидаемую продолжительность жизни, в настоящее время лекарства от этого заболевания нет.
Сначала ученые изучали роль резидентных макрофагов — типа лейкоцитов — в регенерации мышц. Далее, во время экспериментов на мышах они обнаружили, что ингибиторы CSF1R, которые истощают резидентные макрофаги, оказывали неожиданный эффект, делая мышечные волокна более устойчивыми к типу повреждения ткани, вызванному сокращением, которое характерно для мышечной дистрофии. Препарат вызывал изменение типа мышечных волокон в организме животного: из чувствительных к повреждениям волокон типа IIB они стали устойчивыми к повреждениям волокнами типа IIA/IIX.
«Многие слышали, что существуют разные типы мышечных волокон, в том числе быстро сокращающиеся и медленно сокращающиеся мышцы. Вводя этот препарат, мы заметили, что мышечные волокна фактически начали переходить к более медленному типу, который более устойчив к повреждениям, вызванным мышечными сокращениями», — поясняют авторы работы.
Сделав открытие, исследователи протестировали препарат на мышах с МДД. В течение нескольких месяцев лечения они получили первые успешные результаты. Мыши, прошедшие лечение, показали более высокую частоту устойчивых к повреждениям мышечных волокон и были способны выполнять физические задачи – например, умеренный бег на беговой дорожке – с меньшим повреждением мышц, чем у грызунов, которые не получили препарат.
Необходимы дальнейшие исследования, чтобы определить, эффективен ли CSF1R при лечении МДД у людей, добавляют исследователи.
[Фото: ru.123rf.com]
