Материалы портала «Научная Россия»

Альтернатива методу «третьего родителя» в лечении генетических заболеваний

Альтернатива методу «третьего родителя» в лечении генетических заболеваний
Ученым удалось «переписать» ошибки в митохондриальной ДНК мышей. Это дает надежду, что в будущем они смогут лечить подобные проблемы у людей.

Митохондрии являются биологическими «электростанциями» живой клетки, которые позволяют тканям оставаться здоровыми. Вредные мутации в митохондриальной ДНК могут вызывать опасные наследственные заболевания — такие как пороки развития сердца, мозга и мышц. Ученые из института Солка в Калифорнии (США) продемонстрировали, что однократной инъекцией особого фермента в эмбрион можно «переписать» ошибки в митохондриальной ДНК, передаваемой людям от матерей. Об исследовании рассказывает The Guardian.

Ранее мы писали о нашумевшем законопроекте, принятом британским парламентом, который позволяет лечить подобные заболевания с использованием генов третьего «родителя» — здоровой женщины. Напомним, что процедура является спорной как в этическом, так и в чисто медицинском плане, поскольку неизвестны отдаленные результаты ее применения.

Альтернативу этому методу предложили американские исследователи, которые продемонстрировали, что в целом довольно простые и технически доступные манипуляции по «редактированию» генома могут значительно сократить ошибки в нем и уменьшить риск генетических заболеваний в будущем. Ученые применили особые ферменты, которые «срезают» лишние элементы в геноме. В ходе эксперимента ученые работали с двумя эмбрионами мышей, которые отличались одной «буквой» генетического кода. Когда был введен фермент, он проявил себя как генетические «ножницы», прицельно воздействовав на лишний элемент генома, остальные же оставив нетронутыми.

Во второй серии экспериментов ученые попытались вживить дефективные митохондрии человека в яйцеклетки мыши и затем исправить мутации. Ошибки в использованных митохондриях вызывали два опасных заболевания: оптическую невропатию Лебера и нервно-мышечную слабость. На этот раз ученые заказали в специализированной лаборатории ферменты, которые были бы ориентированы на удаление именно этих мутаций. Эксперимент прошел менее удачно, чем в первый раз, но все же удалось сократить количество дефектов практически вдвое. Хуан Карлос Изпизуа Бельмонте (Juan Carlos Izpisua Belmonte), руководивший исследованием, сказал, что большинство наследственных заболеваний развивается только в том случае, если имеется значительное количество дефектов. Если же хотя бы половина митохондрий здорова, то риск заболевания сокращается.

Опираясь на свои выводы, группа исследователей намерена продолжить работу. Ученые будут экспериментировать уже с человеческими яйцеклетками, предоставленными клиниками по искусственному оплодотворению. Ученые создадут стволовые клетки, из которых впоследствии будут выращены ткани мозга, сердца и мышц. Исследователям предстоит выяснить, будут ли они функционировать должным образом.

Создатели признают, что их метод не может устранить все дефекты ДНК. Но даже устранения некоторых из них может оказаться достаточно для предотвращения передачи многих опасных заболеваний от матери к ребенку, отметил доктор Бельмонте.

К слову, ранее портал Научная Россия писал о том, как митохондрии превратились из паразитов в благодетелей, а также о том, что продолжительность жизни человека можно предсказать в раннем возрасте.

генетические заболевания митохондриальная днк ошибки в днк редактирование генома

Назад

Социальные сети

Комментарии

Авторизуйтесь, чтобы оставить комментарий