Материалы портала «Научная Россия»

Нобелевский лауреат предлагает лечение для миодистрофии Дюшена

Нобелевский лауреат предлагает лечение для миодистрофии Дюшена
Лауреат Нобелевской премии Шинья Яманака  разрабатывает метод превращения кожных клеток людей, больных миодистрофией Дюшена, в здоровые мышечные клетки.

Японские ученые, работающие под руководством лауреата Нобелевской премии доктора Синъя Яманака (Shinya Yamanaka), разработали метод, позволяющий резко улучшить состояние больных миодистрофией Дюшена. Об этом они сообщили в журнале Stem Cells Report.

Миодистрофия Дюшена — неизлечимое генетическое заболевание,  которым болеют только мальчики. В среднем оно встречается у одного из 3500 мальчиков. При этом заболевании уже в раннем возрасте начинают атрофироваться мышцы, и ребенок сначала теряет способность двигаться, а затем умирает — в лучшем случае дожив до 25-30 лет. Шинья Яманака считает, что генетические мутации, которые приводят к миодистрофии Дюшена, могут быть исправлены с помощью редактирования генома. Он сумел трансформировать кожные клетки больных в индуцированные полипотентные стволовые клетки ( ИПС), которые в свою очередь могут порождать здоровые клетки других типов. Возглавляемая им команда использовала ИПС в трех разных вариантах процедуры редактирования генома и выяснила, что два из этих вариантов дают возможность исправить в организме больного ген, создающий белок дистрофин, из-за недостатка которого и начинается болезнь.

Предложенный Яманакой метод намного безопаснее других способов генной терапии, так большая часть процессов происходит за пределами тела пациента, следовательно, этот процесс можно контролировать, следить за его безопасностью, и лишь после этого пересаживать новые клетки больному, не опасаясь , что его организм их отторгнет.

Пока речь не идет о полном излечении болезни, однако инъекции измененных клеток могут облегчить жизнь тех пациентов, которым трудно дышать, глотать и передвигаться.

миодистрофия дюшена плюрипотентные стволовые клетки

Назад

Социальные сети

Комментарии

Авторизуйтесь, чтобы оставить комментарий