В рамках Месяца генетики и качества жизни Года науки и технологий заведующая лабораторией репарации и регенерации тканей Института регенеративной медицины МНОЦ МГУ Анастасия Ефименко совместно с сотрудниками факультета фундаментальной медицины и Медцентра МГУ рассказала о генетических исследованиях в медицине, генотерапевтических препаратах и передовых исследованиях в этой области.
Как связаны медицина и генетика?
Генетические исследования в медицине как раз являются прекрасным примером неоспоримых преимуществ междисциплинарного подхода в науке. Сама жизнь построена на основе правил, записанных в нашем генетическом коде, и сегодня уже известно, что лишь малая часть генов кодирует непосредственно белки, а многие из остальных генов участвуют в тонких механизмах регуляции реализации нашей генетической информации. Функции значительной части генома человека еще только предстоит изучить.
Но уже хорошо понятно, что понимание принципов функционирования генома и умение манипулировать его работой напрямую связаны с возможностью прогнозировать возникновение заболеваний и создавать лекарства и совершенно новые терапевтические подходы для неизлечимых ранее заболеваний, таких как наследственные патологии, последствия тяжелых травм, утрата органов и даже старение.
На сегодняшний день мы много знаем о механизмах передачи и принципах реализации генетической информации, но этого недостаточно. Развитие этой области науки, изучение собственного генома — это является ключом к будущему человечества. Мифический Грааль, дарующий активное и плодотворное долголетие, реален — он в каждом из нас.
Какие проекты, связанные с генетикой и геномикой, есть в вашем направлении?
На факультете фундаментальной медицины и в Институте регенеративной медицины Медицинского центра МГУ мы изучаем механизмы процессов регенерации и обновления тканей и ищем способы управления этими процессами, в том числе с помощью вмешательства в работу генов. Технологии редактирования генома используются для создания клеточных и животных моделей, облегчающих понимание наблюдаемых процессов, и для создания перспективных клеточных и генных препаратов. Мы разбираемся, например, как перенос некоторых регуляторных РНК между клетками влияет на их дифференцировку и участие в регенерации тканей. Недавно мы начали проект по сортировке и адресной доставке кодирующих РНК в целевые клетки.
В нашем коллективе было разработано несколько перспективных генотерапевтических препаратов, способных стимулировать восстановление кровоснабжения и иннервации регенерирующих тканей. Также разрабатываются подходы к лечению наследственных и ряда соматических патологий (фиброз легких, инсульты и травмы нервной ткани).
Какие есть передовые исследования в мире и России?
Это очень непростой вопрос, поскольку эта область крайне востребованная, а уверенно определить, что является передовым в биомедицинской науке, не всегда возможно.
С нашей точки зрения, сейчас наибольший теоретический и практический интерес представляют изучение регуляции функционирования генома с помощью некодирующих РНК и участие данных молекул в координации действия клеток в процессах развития, функционирования, обновления и регенерации тканей.
На основе результатов этих исследований очень активно развивается направление генной и генно-клеточной терапии в рамках регенеративной медицины, онкологии, лечения наследственных заболеваний и других направлений медицины. Кроме того, значительные ожидания связаны с развитием синтетической биологии, которая позволяет создавать технологии и живые системы, не существующие в природе, например, искусственные сигнальные пути для контроля физиологического состояния клеток.
Какие выдающиеся научные группы в России исследуют медицину и генетику?
Тема медицинской генетики и генетических технологий в медицине модна и перспективна. Эта сфера недавно получила целевую финансовую поддержку от государства, и это находит отражение в количестве коллективов, работающих в этой области. Причем развивают эту науку не только научные коллективы исследовательских институтов, но и частные биотехнологические компании. Лидирующие позиции в России занимают: МГУ имени М.В. Ломоносова (медицинские и естественно-научные факультеты и институты), Медико-генетический научный центр имени академика Н.П. Бочкова, МФТИ, Институт общей генетики им. Н.И. Вавилова РАН, Сколтех, Институт цитологии РАН (Санкт-Петербург), Институт цитологии и генетики СО РАН (Новосибирск), КФУ (Казань) и многие другие. Достижения генетической инженерии позволили коллективу НМИЦ эпидемиологии и микробиологии им. Н.Ф. Гамалеи разработать в прошлом году успешную вакцину против SARS-CoV-2. Из частных компаний, активно ведущих разработки в области генетических технологий в медицине, можно назвать "Биокад", "Р-Фарм" и "Генериум", а также Институт стволовых клеток человека и аффилированные с ним компании, добившиеся регистрации первых генотерапевтических продуктов в РФ.
Какие есть образовательные программы в области генетики в медицине?
Это очень хороший вопрос, потому что проблема подготовки специалистов в этой области крайне актуальна.
В этом году на факультете фундаментальной медицины запущена магистратура по регенеративной биомедицине, в рамках которой слушатели на практике ознакомятся с методами молекулярной биологии, генной терапии и редактирования генома.
В Институте регенеративной медицины МГУ функционируют курсы повышения квалификации по регенеративной медицине и редактированию генома. Есть образовательные программы по медицинской генетике и персонализированной медицине в Медико-генетическом научном центре имени академика Н.П. Бочкова, образовательном центре "Сириус", МФТИ, некоторых региональных центрах. Что касается будущих ученых, то самыми важными качествами, с нашей точки зрения, являются инициативность, целеустремленность, умение нестандартно мыслить и готовность постоянно учиться новым методам, появляющимся в этой области науки крайне быстро.
Какие книги вы советуете прочитать?
Это сильно зависит от планов по степени погружения в данную тематику. Для начинающих очень важным является составить общее понимание процессов, происходящих в живом организме, поэтому без изучения клеточной физиологии, внутриклеточной сигнализации и молекулярной биологии не обойтись. Для этого есть прекрасные учебники по молекулярной биологии (например, Molecular Cell Biology by H. Lodish, Principles and Techniques of Biochemistry and Molecular Biology под редакцией K. Wilson and J. Walker, «Молекулярная генетика» Стент Г. и Калиндар Р. и др.). Далее в зависимости от конкретных интересов крайне полезными могут быть специализированные книги издания Springer, которое старается быть на "острие" науки и приглашает в качестве авторов ученых с мировым именем. Много сейчас выходит и прекрасной научно-популярной литературы, например, книги Ричарда Докинза ("Эгоистичный ген", "Расширенный фенотип"), Джеймса Уотсона (воспоминание про открытие двойной спирали ДНК), Мэтта Ридли ("Геном"), Крейга Вентера (про расшифровку генома человека), книги российских популяризаторов науки.
Информация предоставлена пресс-службой МГУ
Источник фото: ru.123rf.com
