Ученые из университета Сунь Ятсена в Гуанчжоу (Китай) под руководством Цзюньцзю Хауна (Junjiu Huang) впервые в мире осуществили редактирование генома человеческого эмбриона. Существуют договоренности в научном мире об отказе от подобных экспериментов по этическим причинам, однако китайские ученые пренебрегли этими ограничениями. Результаты эксперимента нельзя назвать успешными — модификация прошла успешно менее чем в половине случаев, а после процедуры отмечались непредусмотренные мутации. Статья об этом эксперименте опубликована в журнале Protein&Cell, сообщает портал журнала Nature.
В статье исследователи сообщают, что работали с нежизнеспособными эмбрионами, предоставленными клиниками репродуктивной медицины. Они модифицировали ген HBB, мутация которого приводит к смертельному заболеванию крови под названием β-талассемия. Использована была техника редактирования генома CRISPR/Cas9.
Главный вывод ученых по итогам эксперимента — метод имеет серьезные препятствия для использования в медицинских целях. Изначально работа велась с 86 эмбрионами, 71 эмбрион выжил, 54 из них были протестированы. Лишь о 28 можно сказать, что модификация прошла успешно. По словам ученых, это крайне низкий процент, для использования технологии на нормальных эмбрионах он должен быть близок к ста процентам.
Кроме того, обнаружились новые генетические мутации, появившиеся после процедуры, на которые никто не рассчитывал. Подобного эффекта не было при использовании CRISPR на мышах и клетках взрослого человека. Это еще один риск, означающий, что технология пока совершенно не пригодна для редактирования генома человеческого эмбриона.
Стоит отметить, что, по словам ученых, их статью не приняли к публикации ведущие научные журналы Nature и Science, в первую очередь по этическим соображениям. Еще раз напомним, что эксперименты с генетической модификацией человеческого эмбриона считаются неприемлемыми в научном сообществе. Несмотря на то, что результаты эксперимента китайских ученых, скорее, подтверждают это правило, научное сообщество, по-видимому, не готово признать их.
Критика связана и с тем, что лишние мутации, возможно, возникли как раз из-за того, чтобы были изначально использованы нежизнеспособные эмбрионы, а не как побочный эффект метода. На что китайские ученые отвечают, что проверить это можно только экспериментом, собственно, на нормальных эмбрионах, на который даже они пока не могут решиться. Впрочем, согласно данным, полученным новостной редакцией Nature, работу с генетическим модифицированием человеческого эмбриона в Китае ведут, как минимум, четыре группы исследователей, и вряд ли что-то их остановит.