Материалы портала «Научная Россия»

Цинковые пальцы эффективны против болезни Хантингтона

Цинковые пальцы эффективны против болезни Хантингтона
Испанским специалистам удалось прекратить развитие опасного генетического заболевания в опытах с мышами

Исследователи из Центра генетического регулирования в Барселоне достигли успеха в борьбе с болезнью Хантингтона – тяжёлым генетическим заболеванием нервной системы.

Болезнь Хантингтона – наследственное генетическое расстройство, вызванное умножением кодона (трёх нуклеотидов) CAG в одном из генов человека, который кодирует белок хантингтин (Htt), имеющий слабо изученную функцию защиты нейронов взрослых. У здоровых людей последовательность повторяется от 10 до 29 раз. Если число повторов триплета превышает 36, человек болен.

При мутации гена Htt производится с отклонениями. Это вызывает непроизвольные движения, изменения в поведении и деменцию. Пациенты умирают примерно через 15 лет после появления первых симптомов, а имеющееся лечение паллиативно.

Возможно, единственным способом борьбы с заболеванием являются генетические методы. К счастью, за болезнь ответственен только один ген. Активно разрабатываемым методом генной терапии является сейчас применение цинковых пальцев. Это белковые последовательности с ионами цинка, которые могут регулировать работу генов.

«Мы разработали специфический белок с цинковым пальцем, который распознаёт, повторяется ли триплет CAG более 35 лет и связывается с ним, предотвращая экспресиию гена, содержащего эти повторения и сокращая производство белка хантингтина. Опробовав этот метод на мышах с мутировавшим человеческим геном хантингтина, мы наблюдали задержку в развитии симптомов», – заявила автор статьи, опубликованной в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences, Мирейя Гаррига-Канут (Mireia Garriga-Canut).

Следующим шагом, по словам её коллеги Кармен Агустин Павон (Carmen Agustín Pavón), будет «оптимизация дизайна для эффективного и длительного лечения пациентов. Это откроет путь к терапии болезни Хантингтона».

 

болезнь хантингтона генетические заболевания генная инженерия нервная система цинковый палец

Назад

Социальные сети

Комментарии

Авторизуйтесь, чтобы оставить комментарий