Материалы портала «Научная Россия»

Европа приблизилась к одобрению генной терапии

Европа приблизилась к одобрению генной терапии
Регулятивный орган по лекарственным препаратам одобрил лечение редкого заболевания, связанного с переработкой жиров

Комитет по лекарственным препаратам для применения человеком (CHMP) Европейского агентства по контролю за оборотом лекарственных средств (EMA) утвердил лекарственный препарат «Глибера» (Glybera), предназначенный для пациентов, не способных в достаточном количестве вырабатывать жизненно необходимый для расщепления жиров фермент. Однако эту рекомендацию еще должна одобрить Европейская Комиссия.

Генная терапия подразумевает перенос в человеческий организм тех или иных генов с целью лечения заболеваний. В случае с «Глиберой» речь идёт об инъекции пациентам вируса, доставляющего рабочую копию гена, ответственного за выработку липопротеинлипазы (ЛПЛ). Нехватка ЛПЛ поражает не более одного-двух человек на миллион.

По словам Йорна Альдага (Jörn Aldag), топ-менеджера uniQure – расположенной в Амстердаме компании-владельца торговой марки, – заявление EMA стало для сообщества медиков, заинтересованных в развитии генной терапии, «запоздалым сигналом об изменениях».

Ранее «Глибера» получила негативную оценку и от CHMP, и от Комитета по инновационным методам лечения (CAT) при ЕМА, специализирующегося на самых современных методах лечения. Однако после повторной оценки эффективности лечения пациентов, страдающих от вызванных нехваткой ЛПЛ приступов панкреатита, в июне CAT дал ему положительную оценку, подтверждённую ныне и CHMP. Исполняющий обязанности главы CHMP Томас Салмонсон (Tomas Salmonson) заявил, что применение устоявшихся методов оценки рисков и преимуществ «Глиберы» осложнялось редкостью заболевания и неопределённостью информации.

В конце концов, рекомендация CHMP была получена только с оговоркой «в исключительных обстоятельствах». Это делает возможным одобрение использования препарата в отсутствие широкомасштабных клинических испытаний и его применение для лечения отдельных заболеваний, от которых страдают очень незначительное число пациентов. Во время трёх этапов исследования «Глибера» была испытана на 27 пациентах. С целью отслеживания состояния пациентов, проходящих курс лечения, UniQure придётся создать реестр, подлежащий изучению EMA.

На пятки «Глибере» наступает еще один лекарственный препарат генной терапии – АДА-ТКИН, предназначенный для лечения иммунодефицита. Однако в данном случае речь идёт о лечении «вне организма» (exvivo), подразумевающем осуществление генной терапии на извлечённых у пациента клетках костного мозга и их последующую инъекцию пациенту.

«Два эти продукта в двух доступных сейчас вариантах генной терапии – exvivo и invivo – достигли финальной стадии, а это прекрасные новости для всей отрасли», — считает директор французского биотехнологического института «Генетон» Фульвио Мавильо (Fulvio Mavilio).

Источник: Дэниел Кресси (Daniel Cressey), Nature.com

Назад

Социальные сети

Комментарии

Авторизуйтесь, чтобы оставить комментарий