Новый вариант терапии при муковисцидозе, разработанный большой международной группой ученых, показал свою эффективность в испытаниях на 1108 пациентах. Лечение способствует росту качества жизни и увеличивает предполагаемую продолжительность жизни больных этим тяжелым наследственным заболеванием, сообщает BBC News со ссылкой на статью в научном издании New England Journal of Medicine.  

При муковисцидозе возникает сбой в транспортном водно-солевом механизме, и легкие больного забиваются слизью, что влечет за собой ряд серьезных проблем. Современные препараты способны отчасти бороться со следствиями, но не влияют на сам сбой.

Комбинированная терапия люмокафтором и ивакафтором, по результатам третьего этапа клинических испытаний, приводит к значительному улучшению функции легких и снижению количества обострений. Терапия эффективна и безопасна для пациентов с двумя копиями генной мутации при муковисцидозе (F508del), такой вариант развития заболевания наблюдается примерно у половины пациентов.

На данный момент схема лечения рассматривается регулирующими органами и вскоре войдет в клиническую практику, обещают специалисты.