Итальянские ученые разработали лекарство, использующее антисмысловой подход, которое можно использовать против болезни Крона. Его действие основано на подавлении производства белка, мешающего организму своими средствами бороться с воспалением. Об этом было сообщено в The New England Journal of Medicine.

Болезнь Крона — тяжелое воспаление кишечника, с трудом поддающееся лечению. Считается, что она возникает из-за излишне сильной реакции иммунной системы организма. Поэтому традиционно ее лечение предполагает подавление или настройку иммунитета. Однако удается это сделать с большим трудом, и большинство лекарств вызывают тяжелые побочные эффекты.

Но научный коллектив во главе с итальянским гастроэнтерологом Джованни Монтелеоне (Giovanni Monteleone) предложил совершенно иной подход. Они пришли к выводу, что при болезни Крона организм производит слишком много белка SMAD7, который, в свою очередь, подавляет другой белок — TGF-β, регулирующий деятельность иммунной системы. Соответственно, они попробовали ослабить действие SMAD7, а для этого изменить производящие этот белок РНК, создав то, что называется, «антисмысловыми РНК». Такой подход к лечению считается в последние годы крайне перспективным, но пока что основанных на нем эффективных лекарств было сделано не много.

Монтелеоне и его коллеги уже несколько лет назад проводили удачные опыты на мышах с использованием антисмысловых РНК, теперь же они провели эксперимент со 166 добровольцами, страдающими болезнью Крона, и испытали на них «антисмысловое» средство моргенсен, получив весьма обнадеживающие результаты. У многих больных, получавших высокие дозы моргенсена, произошла ремиссия при очень слабых побочных эффектах.

Коллеги называют их исследование «многообещающим», а специализирующаяся на биотехнологиях компания «Селген» (Celgene) уже приобрела права на это лекарство — ни много ни мало за $710 млн.